莲心中含有多种生物碱类活性成分，以莲心碱、异莲心碱、甲基莲心碱、莲心季铵碱等双苄基异喹啉类生物碱为主。这些成分是莲心发挥药理作用的主要物质基础，现代药理研究表明其具有多方面的生物活性。莲心中还含有棕榈酸、β-谷甾醇、荷叶碱等非酚性成分。
降压作用：莲心碱是莲心中降压作用的主要活性成分之一，能够通过扩张外周血管达到降低血压的效果。动物实验显示，莲心碱和莲心季铵碱对肾性高血压大鼠均有降压作用，并能逆转左室肥厚。
抗心律失常与抗血小板聚集：莲心具有抗心律失常、抗血小板聚集的作用，因此被广泛应用于心脑血管中成药中，如心脑静片、清脑复神液等。
镇静安神：莲子心能清心火、交通心肾，起到镇静安神的效果。研究证实莲心总碱可通过调节脑源性神经营养因子和内质网应激，改善脂多糖诱导的抑郁样行为。
抗氧化与保肝：莲心中的生物碱类成分能激活机体抗氧化酶系统，提高超氧化物歧化酶和过氧化氢酶的活性，抑制脂质过氧化反应。动物实验证明莲心生物碱对四氯化碳诱导的急性肝损伤具有保护作用，可降低血清转氨酶水平，减轻肝组织损伤，效果与常用保肝药水飞蓟素相当。
抗炎：莲心生物碱能通过调节NF-κB炎症信号通路，抑制TNF-α等炎症因子的表达，发挥抗炎作用。
其他作用：莲心还具有抗纤维化、抗糖尿病、抑制血管内皮细胞损伤等多种药理作用。
中医认为，莲子心味苦、性寒，归心、肾经，具有清心安神、交通心肾、涩精止血的功效。主要用于以下病症：
热入心包、神昏谵语：配伍元参、麦冬、竹叶卷心等，如《温病条辨》清宫汤。
心肾不交、失眠遗精：单用莲心泡茶或配伍使用，对心肾不交、阴虚火旺的失眠患者尤为适宜。
血热吐血：可配伍糯米研末，酒调服用。
莲心茶饮：取莲心2-3克（约一小撮），用沸水冲泡，加盖焖5-10分钟，可反复冲泡至味淡。民间最常用的简便验方，适合心火亢盛所致心烦失眠、口舌生疮、小便黄赤者日常调理。
清宫汤（传统方剂）：元参心三钱、莲子心五分、竹叶卷心二钱、连翘心二钱、犀角尖二钱（磨冲）、连心麦冬三钱，水煎服。主治温病发汗过多、神昏谵语。
莲心糯米散（治劳心吐血）：莲子心、糯米研为细末，酒调服。
莲心朱砂散（治遗精）：莲子心一撮为末，入辰砂一分，每服一钱，白汤下，日二次。
常规用量：临床常用剂量为2-5克，煎汤内服或泡茶饮用。具体用量需根据个体情况调整。
禁忌人群：莲心性寒，脾胃虚寒者忌用，以免加重腹胀、腹泻等症状。低血压患者不宜长期大量服用。运动员需注意，莲心中含有去甲乌药碱，属于运动禁用成分。
不宜过量：莲心茶虽好，但不宜过量或长期连续饮用，一般每2-3天饮用一次即可。孕妇、经期女性慎用。